基因治疗的最大难关——免疫排斥

 
4. 免疫系统攻击被基因治疗过的细胞
《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）的记者与凯瑟琳，在Spark公司位于费城的实验室和办公室进行了会面。她描述了该药物背后长达30年的研究。 一切开始于1989年，凯瑟琳作为教授帮助分离了犬类版本的凝血因子IX。在此后的十年间，基因疗法持续有效地治愈了超过百只患血友病的狗（？？）。但治疗人的尝试遇到了麻烦。
    2006年亥女士的实验表明基因疗法可以提高病人体内凝血因子IX的水平。然而该疗效被一种先前在犬类中从未见过的免疫反应破坏了（？？）。病人的免疫系统攻击其被基因疗法修正过的细胞，于是起初很有希望的效果渐渐消失了。亥女士说：“当时我们完全不知道发生了什么。”
     到了2010年，图登汉姆带领伦敦城市大学和孟菲斯圣.裘德医院（St. Jude’s Hospital in Memphis）的研究人员从之前的失败中汲取了经验。他们开始使用免疫抑制药物，在恰好的时机用药以控制基因疗法的疗效。然而即使在较高的免疫抑制药量下，基因疗法的疗效也明显不足。五名患者最终获得了正常值5%的凝血因子IX水平。这一改善离完全治愈还有很远的距离。