基因治疗的最大难关——免疫排斥

而且由于病人细胞内脱氧核糠核酸的缺陷部分得了纠正，这种病也就不会再遗传给下一代了。
     基因疗法研究尚属初级阶段，还不清楚参与试验的患者日后会不会出现基因紊乱的情况。同属基因疗法的转基因农作物，外来基因是否无序扩张还不得而知，但是，外来基因的注入就会掠夺该物种的大量代谢资源，用于支撑合成外来基因的产物，就会导致该物种的抗性能力下降，早衰减产，将致使该物种的灭绝。其实没有一个转基因农作物是可以提高产量的，经过三年短期的保产和稍微降低成本外，接下来就走向反面了，中国的转基因棉花就是个典型的例子。
      美国亚利桑那州一名严重联合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因疗法后病逝，另有两名患者2002年接受基因疗法后患上白血病。
      另外，人体免疫系统会对基因治疗说“不”。即使基因疗法不出现基因紊乱，但是免疫系统会排斥外来基因产物——外来异物，从而诱发自身免疫疾病，将导致衰亡。   
  2. 自身免疫耐受和自身免疫性疾病
     正常情况下，免疫系统对宿主自身的组织和细胞不产生免疫应答，这种现象称为自身免疫耐受（autoimmune tolerance）。自身耐受是维持机体免疫和谐的重要因素，其机制与胚胎期的免疫接触有关。根据Burnet的克隆选择学说，在胚胎期或新生期免疫系统尚未发育成熟时，抗原刺激不会引起免疫应答，而只会引起相应淋巴细胞克隆的永久性抑制，被抑制的细胞群称为禁忌克隆。一般情况下，在胚胎期免疫系统能够接触到的抗原都是自身物质；另一方面，也几乎所有的可暴露性自身抗原都在胚胎期接触过免疫系统，所以出生后免疫系统对自身抗原表现为天然耐受状态。