基因治疗的最大难关——免疫排斥

    2006年亥女士的实验表明基因疗法可以提高病人体内凝血因子IX的水平。然而该疗效被一种先前在犬类中从未见过的免疫反应破坏了。病人的免疫系统攻击其被基因疗法修正过的细胞，于是起初很有希望的效果渐渐消失了。亥女士说：“当时我们完全不知道发生了什么。”
     到了2010年，图登汉姆带领伦敦城市大学和孟菲斯圣.裘德医院（St. Jude’s Hospital in Memphis）的研究人员从之前的失败中汲取了经验。他们开始使用免疫抑制药物，在恰好的时机用药以控制基因疗法的疗效。然而即使在较高的免疫抑制药量下，基因疗法的疗效也明显不足。五名患者最终获得了正常值5%的凝血因子IX水平。这一改善离完全治愈还有很远的距离。
     2013年，亥女士带着她的基因疗法研究团队从费城儿童医院（Children’s Hospital of Philadelphia）自立门户，创办了Spark公司。那时制药巨头对基因疗法又重拾了兴趣。2014年，辉瑞公司（Pfizer）购买了Spark基因疗法被批准后的商业化权利，这家公司的业务之一就是制造并销售凝血因子IX蛋白（商标名为BeneFix）。